靶向治疗是一个不同于放化疗的新型治疗方法，之所以说是新型，是因为靶向治疗与传统的化疗相比，具有很大的不同，靶向药物对肿瘤的杀伤更精准，杀伤作用更强大，对正常组织的损伤却较小。
正是基于靶向治疗效果好，副作用小的特点，所以迅速在全球得到大力推广，使得很多以前完全没有办法，只能坐以待毙的晚期患者看到了光明。以晚期肺癌为例，以前的患者，平均生存时间在1年左右，除了放化疗以外，就没有其它有效的办法了，但是在靶向治疗问世后，具有EGFR基因突变的这部分患者，只需要口服一代靶向药就能把疾病控制一年左右，后续出现耐药后，如果证实存在耐药基因突变，口服三代靶向药，可以把病情控制再延长一年，即使后续再次耐药，仍然有抗血管靶向药、多靶点药物、免疫治疗或者是化疗等方法等，仍然可以把疾病再稳定一个较长的时间。
但是，不是每个患者都有靶向治疗的机会，有些患者经基因检测确认没有合适的靶点，也就没有合适的靶向药物可用。
肿瘤晚期不可以用靶向药的情况见于两种情况，一种是该肿瘤仍然没有合适的靶向药物，另外一个情况是肿瘤基因检测阴性，这种情况使用靶向药物有效的可能性很小，虽然不是百分之百无效，但首先采取其他的治疗方式是更加合理的选择。靶向药主要就是晚期转移癌症患者，没有手术机会的患者用，如果早中期能手术的反而不要错过手术机会，当然晚期癌症患者要看疾病，看病理，看基因检测结果，选择对症的药，也不是乱用就有效果的。
知识视野和思维局限是在所难免的，所以大家无论是投资理财，还是治病救人，都要问专业人士，不要道听途说，否则结局会有苦果吃。同时也提醒非专业人士管好嘴，乱说话害人是失德行为，不懂别信口胡言。
非小细胞肺癌首款KRAS靶向药新药AMG510(Sotorasib)
中国企业在肺癌靶向药上大幅落后跨国公司的 历史 将被改写。
近日，澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者从上海艾力斯医药 科技 有限公司（以下简称“艾力斯医药”）获悉，该公司自主研发的第三代肺癌靶向药物——甲磺酸艾氟替尼有望在明年正式获批上市。去年，该药物已经获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）有条件批准上市许可。
过去十年间，肺癌的靶向药从无到有，发展出了完整的治疗体系，不过长期以来，肺癌靶向药市场一直由进口产品主导。
以第一代非小细胞肺癌靶向药为例，2002年，欧洲制药公司阿斯利康研发的易瑞沙（通用名：吉非替尼）在日本上市，2005年进入中国，但直到2011年左右与易瑞沙效果接近的国产替代品——凯美纳（通用名：埃克替尼）问世，才结束了我国小分子靶向抗癌药完全依赖进口的 历史 。
这意味着在第一代肺癌靶向药上，中国企业落后了跨国公司近十年的时间。
如今，国际上首款第三代肺癌靶向药物“泰瑞沙”（甲磺酸奥希替尼片）在中国上市刚刚过去两年，甲磺酸艾氟替尼的即将上市，将大大缩短国产创新药市场的空白期。
并且，临床试验数据显示，甲磺酸艾氟替尼在客观缓解率（ORR）、脑转移有效率、显著提高无进展生存期（PFS）等指标上甚至优于已经上市的进口产品，实现了国产抗癌药物对进口产品的质量上的超越。
艾力斯医药董事长杜锦豪向澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者表示，除了三代EGFR（表皮生长因子受体）抑制剂之外，艾力斯医药同时还在研发四代EGFR抑制剂及其它抗肿瘤靶向药品种。“我们还将接续奋斗，再抢出来一些新药品种，将来甚至实现对进口产品的替代”。杜锦豪如是说。
打破跨国药企垄断：从me-too到me-better
从某种意义上来说，癌细胞乃至癌症都是基因突变的产物。
对我国患者而言，大约30%-40%的肺腺癌患者的致病原因来自于EGFR（表皮生长因子受体）基因的突变。2002年，全球第一个针对EGFR突变的靶向药物——欧洲制药公司阿斯利康研发的易瑞沙（通用名：吉非替尼），在日本上市，它可以精准地阻止癌细胞生长，实现病情的稳定控制。
不过，所有的靶向药都会面临耐药的难题。研究显示，大部分患者服用第一代EGFR抑制剂平均一年后，基因就会有新的变化出现。这些新的变化不尽相同，但约50%的患者是因为又产生了一个叫做T790M的突变，这一突变导致了第一代或第二代EGFR抑制剂的失效。
因此针对新突变的抑制剂应运而生，也就是第三代非小细胞肺癌靶向药物。第三代药物的代表是阿斯利康生产的泰瑞沙，该药物2017年获批进入中国，目前仍是该领域唯一正式上市的产品。
不过，艾力斯医药拥有自主知识产权的甲磺酸艾氟替尼，即将打破泰瑞沙对市场的垄断。
甲磺酸艾氟替尼临床前研究、临床研究连续获得了国家重大新药创制专项立项支持，它主要用于治疗EGFR T790M耐药突变或EGFR敏感突变的非小细胞肺癌。2018年，该药物获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）有条件批准上市许可。
艾力斯医药董事长杜锦豪向澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者表示，过去在一代EGFR抑制剂研发方面，中国企业不仅在速度上落后于跨国公司，在质量上也差强人意。“过去十余年我们在研发上投入了巨大的人力、财力，就是为了能与国际药企同台竞争。我们目标不仅仅是时间上的追赶，更要实现质量上的超越。”
对于这一点，杜锦豪颇为自豪，他告诉记者从艾氟替尼已经完成的临床试验结果来看，多项指标已经超越了已上市的同类品种。
说到这儿，他信手拿起桌上的纸笔，默写出一大串数据。“从ORR(客观缓解率)上看，我们I期、II期、IIB期(350例患者)的结果已超过70%；在脑转移有效率方面也超过70%以上，在安全性方面AE事件的发生率远低于同类已上市品种，而且反应级别低恢复快......是目前同管线品种中最好的 。”
此外，杜锦豪还告诉记者，在耐药时间上，艾氟替尼也表现优异。“别小看这多出来的PFS时间，对晚期癌症病人来说多一天就多一分希望。”
“这些数据帮我们建立起了信心，证明中国企业也能研制出优异的产品。”杜锦豪说道，“过去国产药相对进口药要实现me-too（效果类似），而现在不光成为me-too药物，我们做到了me-better（更有效），甚至未来我们要努力实现best in class（同类最优）。”
据介绍，目前甲磺酸艾氟替尼专利已经在中国、美国、日本、韩国、加拿大等国家获得授权。未来，艾力斯医药将聚焦于抗肿瘤领域，目标发展成为集创新药物研发、产业化和商业化为一体的现代医药企业。
艾力斯医药董事长杜锦豪向澎湃新闻记者表示，除了三代EGFR（表皮生长因子受体）抑制剂之外，艾力斯医药同时还在研发四代EGFR抑制剂及其它抗肿瘤靶向药品种。“我们还将接续奋斗，再抢出来一些新药品种，将来甚至实现对进口产品的替代”。杜锦豪如是说。
艾力斯完成11.8亿元融资，还将聚焦更多抗肿瘤靶向药物的研发
杜锦豪预计，第三代EGFR抑制剂的国内的市场规模可以达到100亿元人民币以上，并且由于研发难度大，目前竞争者寥寥，是一片巨大的蓝海。这也是他多年来坚持将创新抗癌药研发作为公司发展主航道的重要原因之一。
艾力斯医药成立于2004年，总部设在上海张江高 科技 园区，致力推出疗效、市场兼优的创新药物。在抗高血压、抗糖尿病、抗肿瘤等重大疾病领域布局了相应的研发管线，已完成50多项海内外专利申请和多项新药申报。早在2012年，艾力斯医药就曾经创造了引起业内振动的新闻，经过6年的奋斗，由公司自主研发的国内第一个1.1类抗高血压新药阿利沙坦脂成功获批新药证书。
在杜锦豪看来，本土的制药企业未来想要生存发展必须向创新型研发企业转型，不仅要开发创新药，还要拥有自己的高端创新药。他告诉澎湃新闻记者，现在抗肿瘤靶向药物的研发被放在公司发展的第一位。
“仿制药躺着赚钱的年代过去了，中国药企必须要有强大的创新药产品才能在新的市场竞争中存活下去。”杜锦豪称，随着仿制药一致性评价大考的来临，在加上政府推动的集中采购不断压缩着仿制药的利润空间，一批仿制药企业就将面临淘汰。“未来三分之二的仿制药企业要倒闭。”杜锦豪判断。
今年5月，艾力斯医药完成首轮融资，融资金额11.8亿元。据悉，本轮融资由拾玉资本领投，正心谷创新资本、肆坊合、共青城汉仁、元生创投、高科新浚、高科新创、国投创合、德屹资本、华新世纪投资、潜龙资本共同参与投资。
杜锦豪介绍，这笔融资将继续投入到新药的研发当中，全力丰富公司产品研发管线，聚焦小分子抗肿瘤靶向创新药领域，尤其更加专注于肺癌领域，努力打造肺癌治疗领域的艾力斯新药创新品牌。
他还表示，融资之后，公司将15%的股权用于团队骨干的激励，良好的企业激励机制才能吸引到更多的人才。
中国创新药曙光
“中国创新药的曙光要来了。”谈到中国生物制药行业近年来的变化，杜锦豪不禁这样感叹道。他告诉澎湃新闻记者，这得益于国家在政策层面对创新的支持与鼓励。
杜锦豪指出，如果不是作为重大创新药物，被纳入绿色通道，艾氟替尼也无法取得这么快的上市进展。
事实上，中国创新药的中国速度背后是一系列的创新政策的推动。
2016年2月，原食药监总局发布《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》，鼓励符合要求的新药和仿制药提出申请，一旦通过将被纳入“绿色通道”。
2017年5月，国家药品监管部门加入了国际人用药品注册技术协调（ICH），开始有条件的接收境外临床试验数据。这意味中国的药品监管开始被纳入与国际通行准则相协调的监管和知识产权保护环境，继而融入全球药品开发生态链。
2018年，国家药审中心进行临床试验管理改革，实现了药物临床试验审评审批制度由审批制到60日默示许可制的转变。从“点头制”到“摇头制”的变化，大大缩短了在研药物临床试验前排队等候的时间，简化了企业的报批流程。
同年，药品上市许可持有人制度被纳入药品管理法草案。此前该制度已经在部分地区试点。实施了该政策以后，拥有药品技术的药品研发机构也可以申请药品批准文件，可以选择生产外包，不再一定要自建工厂。这对研发型的生物制药公司来说，大大降低了资金门槛，可以将更多的资金投入研发。
从2015年国家药审改革启动至今，无论是药品审评审批速度，还是创新药生态体系的建立，成绩有目共睹。
2018年，国家药品监督管理局一共批准了12种抗癌新药上市，是2017年的2倍。此外，2018年CDE共受理药品注册申请任务7336件，完成任务9796件，待审评审批任务减至3440件，同比降低14%。
这些在杜锦豪看来，都是中国创新药产业崛起的必要条件和难得机遇。
在采访的最后，杜锦豪说，一个产业的发展离不开国家 社会 共同营造的产业发展环境，在这样一个大发展、大变革的时代，中国的创新药企业也将在国际上获得一席之地，几代科学家、企业家孜孜以求的梦想正在被实现。
第四代第五代靶向药开始研究了吗
2020年12月8日，FDA授予Sotorasib(AMG510)突破性疗法称号，用于治疗KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。
这是KRAS突变非小细胞肺癌适应症中首款获得突破性疗法指定的新药，标志着基于KRAS突变的非小细胞肺癌靶向疗法，正式翻开了一个全新的篇章。
疾病控制率88.1%,无进展生存6.3个月
根据9月刊登于《新英格兰医学杂志》上的Ⅰ期CodeBreaK100试验结果，在59例KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者当中，Sotorasib治疗的临床缓解率为32.2%，疾病控制率为88.1%中位无进展生存期为6.3个月71.2%的患者观察到了肿瘤病灶缩小。
在960 mg剂量组(19例患者)中，Sotorasib治疗的Sotorasib治疗的整体缓解率为35.3%，中位缓解持续10.9个月，疾病控制率91.2%。
在安全性方面，所有患者均未观察到剂量限制性毒性，也没有与治疗相关的死亡。18.4%的患者发生了3级或以上的治疗相关不良事件，最常见的3级不良事件为ALK升高和腹泻(10.2%，6/59)，其次为天冬氨酸转氨酶升高(5.1%，3/59)。
受试的患者中位年龄68岁，均曾经接受过至少一种含铂化疗方案的治疗，其中大部分患者还曾经接受过免疫检查点抑制剂治疗。
最"难治"的突变型?突破性新药打破治疗困境
KRAS突变是非小细胞肺癌中非常重要的突变类型，检出率约为20%。但临床上尚无直接靶向KRAS的抑制剂药物，主要研究方向集中于KRAS的下游通路，如MET等。
作为一种驱动基因，KRAS突变发生在肿瘤恶变的早期，约30%~50%的KRAS突变型非小细胞肺癌患者表现为肺腺癌。这一突变导致的肺癌，发生脑转移及在肺内转移的风险上升，复发风险高，肿瘤侵袭性更强、患者预后更差，且原发灶与转移灶的KRAS突变表达状态高度一致。
一般认为，KRAS基因的表达状态不会因治疗而发生变化，这样的特点为KRAS成为靶向药物的靶标提供了可能性。
以毒攻毒？研究发现：中药雷公藤里含“靶向药”，精准打击癌细胞
开始了。
在非小细胞肺癌的病程中，有一部分不太听话的基因被称为驱动基因，类似汽车发动机，启动发动机可以使汽车行驶在路上，但如果人体细胞内的驱动基因被启动，就会驱使癌细胞生长发展，继而形成肿瘤。上有政策下有对策，也正因此科学家们找到了让发动机熄火的办法--靶向治疗，靶向药能够有效阻止肿瘤进展。
扩展资料：
注意事项：
消化系统常用的靶向药物阿帕替尼及西妥昔单抗和贝伐单抗，要注意监测基础血压变化，还要经常监测尿常规，有无不适症状，比如手足麻木，皮疹，心慌气短等症状，如果出现这些症状，需要及时跟医生沟通交流，以防不良反应的进一步升级，以至于不好控制，或者出现不良的预后。
一定要把基础疾病，比如血栓或者梗塞，跟医生进行详细的交流，医生在用药时候会考虑这些情况，然后给予正确剂量的调整使用，并且密切监测，甚至随时有不适，医生会提醒进一步的停药或者诊治。
参考资料来源：百度百科-靶向药物
参考资料来源：人民网-15种治癌药物入医保 多种肿瘤靶向药价首次低于境外
年前，方大夫的门诊来了这样一位病人。
68岁，男性。来到医院时，患者的脸色已经有些许的发黄，而后医院给患者安排了相关的检查后发现，患者的 肝功能血清高达913 IU/L(参考值9~50 IU/L), 在询问了患者的过往病史后得知，患者因为患有 慢性肾小球肾炎，一直在服用雷公藤多甙片和其他治疗肾炎的药物 ，医生在完善了后续的检查后，诊断为因服用雷公藤多甙片导致的急性肝损伤。
近年来，雷公藤导致的中毒事件经常发生，其产生的危害性后果也很大。
· 医生误开10倍剂量的雷公藤多苷片，导致湿疹患者丧失性功能
2020年一位医生，给湿疹患者开了10倍剂量的雷公藤多苷片，其后患者按照医嘱 每次吃20片 ，最终导致患者中毒住进了重症监护室，经过抢救命虽然保住了，但是却丧失了性功能。
·喝完误采的雷公藤“草药汤”，男子多脏器功能衰竭
而在浙江永嘉，陈先生误将雷公藤当作忍冬藤入药，最终出现了恶心、呕吐、胸闷和四肢无力等症状，到医院后出现了多器官功能衰竭，经过抢救才算脱离了生命危险。
雷公藤又叫 断肠草或者山砒霜 ，它属于卫矛科雷公藤属植物，在浙江地区相对普遍，有野生的雷公藤，也有人工栽培的品种。
临床上，如果误用或者超剂量的服用雷公藤，会产生口干、恶心、呕吐、腹泻、肝衰竭、黄疸、肾衰竭、闭经、少精、性欲减退、白细胞和血小板下降、皮疹、瘙痒、胸闷、心悸、心律失常、血压不稳、心衰、休克等多种不良反应。
雷公藤虽然毒性很强，但在现代医学技术下，发现了雷公藤的独有功效。
年初，中科院大连化学物理研究所联合美国国家癌症研究所，在《美国科学院院刊》上发表了有关雷公藤的相关研究。研究发现，雷公藤所具有的 雷公藤甲素 ，可以有效抑制Nrf2相关的谷胱甘肽合成通路，进一步 使得突变的癌细胞死于氧化反应。
临床上，在急性髓系白血病、胆管癌、软骨肉瘤、神经胶质瘤患者身上，会时常发生 异柠檬酸脱氢酶（IDH1/2）突变反应 。而在使用雷公藤甲素之后，异柠檬酸脱氢酶（IDH1/2）突变的增殖减少了75%。而在具体的小鼠实验中，使用雷公藤甲素后，大大延长了小鼠的生存期。
除此之外， 雷公藤多苷片联合甲氨蝶呤 ，在治疗 类风湿性关节炎 方面，成功率可以达到 76.8% 。而且相关研究还证实了雷公藤治疗类风湿关节炎的安全和有效。
现实中，类似雷公藤这样的毒性强的中药还有很多，在医疗技术的推动下，这些原本的毒药都变成了救命的好药。
一、砒霜治疗白血病
砒霜就是古代的鹤顶红，其有大毒，过量服用会将细胞中的酶灭活，破坏代谢功能，影响神经系统，腐蚀黏膜。不过，古人也发现了砒霜合理的使用，可以治疗疮疡、疥癣、牙疳、痔疮。如今研究发现，从砒霜中提取的亚砷酸，可以用于治疗某些类型的白血病。
二、马钱子活络消肿
马钱子又叫牵机毒，相传李后主李煜就是被马钱子毒死的。马钱子过量服用会导致惊厥、僵硬、呼吸困难，最终会引起死亡。不过马钱子也可以消肿定痛、通络散结，可以治疗风湿顽痹、麻木瘫痪、跌打损伤、痈疽肿痛。
三、乌头散寒又止痛
相传关羽中的毒箭就是乌头，乌头有大毒，服用5毫克就会引起死亡。虽然毒性大，但是乌头也可以散寒止痛，祛风除湿，对风寒湿痹、寒疝作痛。
通过了解这些传统的毒药不难发现，药物都是双刃剑，合理的利用，都能发挥其应有的功效。在利用其好的一面治病的同时，也要注意其不利的因素，以避免对身体造成巨大的伤害。
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